企业新闻

7月23日，由海思科医药集团自主研发的国家1类创新药琥珀酸思普可泮片（优可盼®，研发代号：HSK39297）顺利通过优先审评审批程序，正式获得药品监督管理部门批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是海思科第5款获批上市的创新药，也是中国在补体疾病治疗领域取得的重要突破。作为全球首个每日一次口服给药的补体因子B（FB）抑制剂，琥珀酸思普可泮片将为PNH患者带来安全、便捷的治疗新选择。

聚焦罕见病，满足临床未被满足的需求

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见获得性造血干细胞克隆性疾病。患者主要表现为血管内溶血、骨髓造血功能衰竭和静脉血栓形成。持续溶血可引起疲劳、肾功能损害、疼痛、呼吸困难等症状。研究显示，在补体抑制剂应用前，PNH患者预后不佳。

传统的PNH治疗主要包括对症支持治疗、血栓防治及异基因造血干细胞移植；对于合并骨髓衰竭的患者，可采用免疫抑制治疗。根据《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）》，PNH治疗应基于临床分型，经典型PNH的一线治疗为补体抑制剂。

近年来，随着补体治疗领域不断发展，PNH治疗取得进步，但患者需求仍未被充分满足。C5抑制剂可控制血管内溶血，但无法阻断上游补体激活。部分患者仍存在残余贫血、疲劳或输血需求。每日2次的传统给药方式，存在突破性溶血的风险。患者对有效、便捷、适合长期管理的新治疗方案存在需求。

琥珀酸思普可泮片是一款具有自主知识产权的高效选择性补体因子B（FB）小分子抑制剂。海思科研发团队从结构出发，找出可优化点，引入更强的代谢稳定性基团，靶向补体旁路关键环节，从源头封堵代谢位点，抑制AP通路的起始过程和AP通路介导的扩增循环，进而封闭整个补体系统的激活，达到治疗补体介导的相关疾病的作用。

作为口服小分子创新药，琥珀酸思普可泮片每日一次口服给药，对于轻度或中度肾功能不全患者和轻中重度[1] 肝功能不全患者均无需调整剂量；与强效CYP2C8抑制剂联用也无需调整剂量，且服药不受进食影响，提升患者治疗便利性和依从性。

坚持创新，拓展创新药产品矩阵

创新是海思科一大战略。从项目立项到临床开发，从技术探索到成功上市，琥珀酸思普可泮片是海思科持续科研投入和创新的重要成果。

秉承创新与国际化战略，依托四川省良好的创新生态和医药产业发展环境，海思科持续加大创新投入，组建千余人的研发团队，围绕麻醉镇痛、慢病代谢、消化肝病、呼吸系统、自身免疫及肿瘤等重点治疗领域，研发投入连续多年保持在10亿元以上，加快推动创新成果转化。

海思科医药集团在全国建成5个现代化生产基地、30余条生产线，加快推动创新成果产业化。集团布局27个1类创新药项目，形成覆盖临床前研究、Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验的梯队式研发体系，此前，环泊酚注射液、安瑞克芬、考格列汀、克利加巴林等4款1类创新药获批上市，并全部纳入国家基本医保目录。

其中，环泊酚注射液作为我国拥有自主知识产权的创新静脉麻醉药，今年5月底获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，是中国首个走向国际的静脉麻醉原研创新药，实现了从“中国新”到“全球新”的突破。

琥珀酸思普可泮片的成功上市，标志着海思科在补体疾病治疗这一全球创新前沿领域取得新的突破，将进一步完善公司创新药产品布局。

国际合作，推动“中国新”迈向“全球新”

海思科推进创新和国际化2.0战略，布局全球创新市场，不断提升国际临床开发能力和全球合作能力。

琥珀酸思普可泮片也是海思科国际化战略的重要项目。2026年6月，海思科与美国Nuvectis Pharma,Inc.签订独占许可协议，授予Nuvectis在除大中华区域以外的全球范围内开发、生产和商业化HSK42360项目（BRAF抑制剂）的独家权利，以及在除大中华、东南亚及印度以外区域的全球范围内开发、生产和商业化HSK39297项目（琥珀酸思普可泮项目）的独家权利。

作为对外许可交易对价的一部分，海思科将从Nuvectis获得HSK42360和HSK39297项目的授权许可费（包括4000万美元的首付款和近期里程碑付款及最高14.21亿美元的额外里程碑付款），还将获得未来产品净销售额最高至两位数分层特许权使用费。双方将共同推动产品惠及更多全球患者。

近年来，海思科加快推进国际化进程，已与艾伯维、礼来、Nuvectis等多家国际药企开展创新药研发合作和海外授权，涉及肿瘤、自身免疫等多个重点领域，不断推动中国原创创新药走向国际市场，中国创新药研发能力正得到国际市场认可。

未来，海思科将继续坚持创新与国际化战略，聚焦重大疾病领域和未满足临床需求，加快原创创新药研发和国际化布局，不断提升自主创新能力，打造具有国际竞争力的创新药产品矩阵，让更多中国原创创新药惠及全球患者，为健康中国建设和全球医药创新发展贡献更多力量。

拓展阅读

【关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）】

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见获得性造血干细胞克隆性疾病。造血干细胞获得性PIGA基因突变导致CD55、CD59等补体调节蛋白缺失，是PNH补体介导血管内溶血的主要分子基础。PNH患者的主要表现为血管内溶血、骨髓造血功能衰竭和静脉血栓形成。持续溶血可引起疲劳、肾功能损害、疼痛、呼吸困难等症状。研究显示，在补体抑制剂应用前，PNH患者预后不佳。

传统的PNH治疗主要包括对症支持治疗、血栓防治及异基因造血干细胞移植；对于合并骨髓衰竭的患者，可采用免疫抑制治疗。根据《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）》，PNH治疗应基于临床分型，经典型PNH的一线治疗为补体抑制剂。

【琥珀酸思普可泮的临床获益3重升级】

琥珀酸思普可泮以氘代技术驱动PNH临床获益三重升级——中国头对头III期研究显示，Hb达标率59.5%，Hb提升48.35 g/L，并减少输血需求；有94.6%的患者脱离输血，节约医疗资源；安全性上，TEAE发生率更低，未发生导致停药或退出试验的不良事件；便利性上，每日一次口服，半衰期长达21-38小时。

【琥珀酸思普可泮部分学术会议成果】

琥珀酸思普可泮两项Ⅲ期临床研究结果，入选2026年欧洲血液学协会（EHA）年会，一项为在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中的随机对照研究，另一项为在既往稳定使用C5单抗后仍贫血患者中的单臂研究。

两项研究覆盖PNH广泛患者人群，同时取得积极结果，展现出优异的疗效和良好的安全性。其每日一次口服单药治疗可为PNH患者带来持续、全面的疾病控制，并展现出良好的安全性与长期治疗潜力，体现琥珀酸思普可泮在PNH治疗领域的创新价值与全球竞争力。

【参考文献】

1. 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）. 中华血液学杂志, 2024, 45(8): 727-737. 

2. Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, et al. Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med, 1995, 333(19): 1253-1258.

3. Dingli D. Improved therapy for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Ann Blood. 2026;11:8. doi:10.21037/aob-2025-1-62

4. Xu G, et al. Efficacy and safety of switching to oral HSK39297 monotherapy in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients with persistent anemia despite anti-C5 therapy: a phase 3 study (HSK39297-302). Presented at EHA 2026; Abstract PS1786.

5. HSK39297片III期临床研究报告

6. 琥珀酸思普可泮片说明书;

7. Claxton AJ, Cramer J, Pierce C. A systematic review of the associations between dose regimens and medication compliance. Clin Ther. 2001;23(8):1296-1310.

8. Risitano AM, et al. Br J Haematol. 2022;196:288-303.

9. Hillmen P, et al. N Engl J Med. 2006;355:1233-1243.

10. Peffault de Latour R, et al. Blood. 2015;125(5):775-783.4. Panse J, et al. Value Health. 2023;26(Suppl):S468..

11. Dingli D, et al. Ann Hematol. 2022;101:251-263.

声明：

本资讯旨在提供前沿医学信息与研究进展，仅供医疗卫生专业人士参考，不属于产品推广和广告用途。文中内容不能取代专业的医疗指导，也不应视为诊疗建议。医疗卫生专业人士在对文中涉及到的任何药品进行处方时，请严格遵循产品最新详细处方资料。更多详细声明内容请访问: https://www.haisco.com/statement.html。